Le Syndrome de Wiskott-Aldrich est une maladie génétique rare qui affecte principalement les garçons. Il se caractérise par une triade de symptômes comprenant une thrombocytopénie (faible taux de plaquettes sanguines), une eczéma sévère et des infections récurrentes.
Les derniers développements dans la recherche sur le Syndrome de Wiskott-Aldrich se concentrent sur les options de traitement. Les greffes de cellules souches hématopoïétiques (CSH) sont actuellement considérées comme le traitement curatif le plus efficace. Cependant, des recherches sont en cours pour développer des thérapies géniques qui pourraient offrir une alternative aux greffes de CSH.
Des études ont également été menées pour mieux comprendre les mécanismes sous-jacents de la maladie et identifier de nouvelles cibles thérapeutiques. Les avancées dans la compréhension de la biologie du Syndrome de Wiskott-Aldrich pourraient conduire à de nouvelles approches de traitement et améliorer la qualité de vie des patients.