20
Quels sont les derniers développements de la Hypophosphatémie liée à l'X?
Vous pouvez voir les dernières avancées et découvertes faites au sujet de la Hypophosphatémie liée à l'X.
Traduit de espagnol
Améliorer la traduction
Jusqu'à maintenant, la meilleure chose que nous avons est un traitement efficace pour atténuer les symptômes de la maladie, mais la recherche est toujours en cours.
Le gène qui porte la mutation dans XLH a été identifié en 1995, mais il n'est pas encore clairement quelles sont les causes de ce gène. La recherche actuelle se concentre sur le processus et les protéines impliquées dans le contrôle des niveaux de phosphore dans le sang.
Actuellement le laboratoire Ultragenyx en collaboration avec Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (KHK), travaillent à l'élaboration d'KRN23, un produit de la recherche pour les enfants et les adultes avec XLH.
Le KRN23 est un anticorps monoclonal entièrement humain, découvert par KHK et administré par injection sous la peau. Dans XLH, la cause sous-jacente de la maladie est un excès de FGF23, cet anticorps est conçu pour cibler spécifiquement FGF23, de rejoindre et de réduire son activité. Le but de la thérapie est d'augmenter la faible teneur en phosphate et de permettre aux patients de faire leur propre vitamine D. L'augmentation des niveaux de phosphate peuvent améliorer la santé des os et, par conséquent, de prévenir ou de guérir le rachitisme chez les enfants, et potentiellement améliorer l'ostéomalacie chez les adultes en réduisant les symptômes associés à la maladie.
Actuellement en phase d'essai.
http://www.ultragenyx.com/pipeline/krn23-xlh/
Le gène qui porte la mutation dans XLH a été identifié en 1995, mais il n'est pas encore clairement quelles sont les causes de ce gène. La recherche actuelle se concentre sur le processus et les protéines impliquées dans le contrôle des niveaux de phosphore dans le sang.
Actuellement le laboratoire Ultragenyx en collaboration avec Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (KHK), travaillent à l'élaboration d'KRN23, un produit de la recherche pour les enfants et les adultes avec XLH.
Le KRN23 est un anticorps monoclonal entièrement humain, découvert par KHK et administré par injection sous la peau. Dans XLH, la cause sous-jacente de la maladie est un excès de FGF23, cet anticorps est conçu pour cibler spécifiquement FGF23, de rejoindre et de réduire son activité. Le but de la thérapie est d'augmenter la faible teneur en phosphate et de permettre aux patients de faire leur propre vitamine D. L'augmentation des niveaux de phosphate peuvent améliorer la santé des os et, par conséquent, de prévenir ou de guérir le rachitisme chez les enfants, et potentiellement améliorer l'ostéomalacie chez les adultes en réduisant les symptômes associés à la maladie.
Actuellement en phase d'essai.
http://www.ultragenyx.com/pipeline/krn23-xlh/
Publié 9 août 2017 par Felipe Zúñiga 2650
