L'Atrofia Muscolare Spinale con Distress Respiratorio, di Tipo 1, è una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso e i muscoli. È conosciuta anche come SMA-1 o malattia di Werdnig-Hoffmann. Questa condizione si manifesta nei primi mesi di vita e si caratterizza per una progressiva debolezza muscolare, che può portare a difficoltà respiratorie e problemi di alimentazione. I bambini affetti da SMA-1 possono avere difficoltà a muoversi, a deglutire e a respirare autonomamente. La malattia può progredire rapidamente e può essere fatale. Attualmente non esiste una cura per l'Atrofia Muscolare Spinale con Distress Respiratorio, di Tipo 1, ma sono disponibili terapie di supporto per alleviare i sintomi e migliorare la qualità di vita dei pazienti. È importante consultare uno specialista per una diagnosi accurata e per un adeguato piano di trattamento.