Quali sono gli ultimi progressi riguardo la Sindrome di Wiskott-Aldrich?

La Sindrome di Wiskott-Aldrich è una malattia genetica rara legata al cromosoma X che colpisce principalmente i maschi. Si manifesta con una triade di sintomi: eczema, trombocitopenia e immunodeficienza. Negli ultimi anni sono stati fatti importanti progressi nella comprensione e nel trattamento di questa sindrome.

Uno dei progressi più significativi riguarda la terapia genica. Sono state sviluppate nuove strategie per correggere il difetto genetico responsabile della malattia, utilizzando vettori virali per introdurre il gene corretto nelle cellule del paziente.

Inoltre, sono stati fatti progressi nella gestione delle complicanze legate alla trombocitopenia, come emorragie e infezioni. Trasfusioni di piastrine, terapie immunosoppressive e trapianti di midollo osseo sono opzioni terapeutiche che possono migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Nonostante questi progressi, la Sindrome di Wiskott-Aldrich rimane una malattia complessa e sfidante da trattare. La ricerca continua per trovare nuove terapie e migliorare la prognosi dei pazienti affetti.