Gangliozydoza GM1 to rzadka, dziedziczona choroba metaboliczna, która jest spowodowana brakiem lub niewłaściwym działaniem enzymu beta-galaktozydazy. Choroba ta została po raz pierwszy opisana w 1933 roku przez neurologa Ernesta von Gierke.
Historia gangliozydozy GM1 jest związana z badaniami nad enzymem beta-galaktozydazą, który jest niezbędny do rozkładu glikolipidów w organizmie. W 1968 roku naukowcy odkryli, że brak lub niewłaściwe działanie tego enzymu prowadzi do gromadzenia się glikolipidów w różnych tkankach, co powoduje objawy charakterystyczne dla gangliozydozy GM1.
Od tego czasu przeprowadzono wiele badań nad chorobą, które doprowadziły do lepszego zrozumienia jej mechanizmów i opracowania strategii terapeutycznych. Obecnie prowadzone są badania nad terapią genową i terapią enzymatyczną, które mają na celu poprawę jakości życia pacjentów z gangliozydozą GM1.