Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) to rzadkie dziedziczne zaburzenie układu odpornościowego, które dotyka głównie mężczyzn. Choroba charakteryzuje się małopłytkowością, nawracającymi infekcjami skórnymi i immunologicznymi oraz alergiami.
Najnowsze postępy w badaniach nad Zespołem Wiskotta-Aldricha koncentrują się na terapiach genowych. Badania kliniczne nad terapią genową za pomocą wektorów wirusowych pokazują obiecujące wyniki. Terapia genowa polega na wprowadzeniu zdrowego genu WAS do komórek pacjenta w celu przywrócenia prawidłowej funkcji układu odpornościowego.
Ponadto, badania nad terapią komórkową, taką jak przeszczepienie komórek macierzystych, również przynoszą obiecujące rezultaty. Przeszczepienie komórek macierzystych może pomóc w odbudowie zdrowego układu odpornościowego u pacjentów z Zespołem Wiskotta-Aldricha.
W miarę postępu badań nad Zespołem Wiskotta-Aldricha, rozwijane są również nowe strategie terapeutyczne, takie jak leki immunomodulujące, które mogą pomóc w kontrolowaniu objawów choroby.
Wszystkie te postępy w badaniach nad Zespołem Wiskotta-Aldricha dają nadzieję na rozwój skuteczniejszych terapii, które mogą poprawić jakość życia pacjentów dotkniętych tą rzadką chorobą.