Пока лучшее, что у нас есть является эффективным средством лечения для уменьшения симптомов болезни, но расследование продолжается.
Ген, который несет мутации XLH было определено в 1995 году, но до сих пор не ясно, что этот ген. Текущие исследования сосредоточена на процессах и белков, участвующих в контроле уровня фосфора в крови.
В настоящее время в Ultragenyx лаборатории в сотрудничестве с КЁВА скончалась Кирин Co., Ltd. (KHK), они работают, чтобы развивать KRN23, продукт исследований для детей и взрослых с XLH.
KRN23 является полностью человека моноклональных открыл KHK и ведении инъекций под кожу. В XLH, основной причиной этого заболевания является избыток FGF23, это антитело предназначен для конкретно ориентированы на FGF23, присоединиться к нему и уменьшить его деятельности. Целью терапии является увеличить низкий уровень фосфата и позволить пациентам, чтобы сделать свои собственные витамина D. Увеличение уровней фосфатов может улучшить здоровье костей и таким образом предотвратить или лечения рахита у детей и потенциально улучшить остеомаляция у взрослых путем уменьшения сопутствующих симптомов болезни.
В настоящее время они находятся в стадии тестирования.
http://www.ultragenyx.com/Pipeline/krn23-xlh/