GM1-Gangliosidos är en sällsynt ärftlig sjukdom som påverkar nervsystemet. Det är en lysosomal lagringsjukdom som orsakas av en brist på enzymet beta-galaktosidas. Detta enzym är ansvarigt för att bryta ner ett specifikt fettämne, kallat gangliosid GM1, i kroppens celler. När enzymet saknas, ackumuleras gangliosid GM1 i olika vävnader, inklusive hjärnan och nervsystemet. Detta leder till progressiva neurologiska symtom som muskelsvaghet, försämrad motorisk funktion, kramper och intellektuell funktionsnedsättning. Andra symtom kan inkludera förlust av muskelton, syn- och hörselnedsättning samt försämrad koordination. Tyvärr finns det för närvarande ingen bot för GM1-Gangliosidos, men behandling fokuserar på att lindra symtomen och förbättra livskvaliteten för patienterna.