直到现在,最好的东西我们是一种有效的治疗,以减轻该疾病的症状,但研究仍在进行之中。
基因携带的变异XLH是确定在1995年,但它尚不清楚是什么原因导致的这一基因。 目前的研究侧重于过程和蛋白质所涉控制磷水平的血液。
在本实验室Ultragenyx合作与协和发酵麒麟Co., Ltd. (准文件)开展工作,制定KRN23,一个产品的研究对儿童和成年人的XLH的。
该KRN23是一个单克隆抗体完全的人,发现准文件和通过注射给予的皮肤下。 在XLH,潜在的疾病的病因是多余的FGF23,这抗体是设计成具体目标FGF23的,加入和减少其活动。 我们的目标的疗法是增加的水平较低的磷酸盐,并允许患者使他们自己的维生素D的水平增加的磷酸盐可以改善骨骼健康,并因此防止或治愈的佝偻病的儿童,并潜在地提高软骨病在成年人通过减少相关的疾病的症状。
目前在审判阶段。
http://www.ultragenyx.com/pipeline/krn23-xlh/