Do tej pory najlepsze, co mamy-to skuteczne leczenie w celu zmniejszenia objawów choroby, ale badania trwają.
Gen, który niesie mutację, XLH, został zidentyfikowany w 1995 roku, ale do tej pory nie jest jasne, co sprawia, że ten gen. Niniejsze badanie koncentruje się na procesach i białek biorących udział w kontroli poziomu fosforu we krwi.
Obecnie laboratorium Ultragenyx we współpracy z Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (KHK), pracują, aby rozwijać KRN23, produkt badań dla dzieci i dorosłych z XLH.
W KRN23 jest monoclonal niwecznik, w pełni ludzkie odkryli KHK i zarządzanego poprzez wstrzyknięcie pod skórę. W XLH, główną przyczyną choroby jest nadmiar FGF23, ten niwecznik jest zaprojektowany, aby zwrócić się bezpośrednio do FGF23, dołącz do nich i zmniejszyć jego aktywność. Cel terapii-zwiększyć niski poziom fosforanów i sugerują że pacjenci mogą zrobić swój własny, witamina D. wzrost poziomu fosforanu, może poprawić zdrowie kości i w ten sposób zapobiec lub leczyć krzywicę u dzieci i potencjalnie ulepszać osteomalacia dorosłych, zmniejsza objawy związane z chorobą.
Obecnie są w trakcie weryfikacji.
http://www.ultragenyx.com/pipeline/krn23-xlh/