Die Erkrankung wirkt sich auf die Blutbildung aus. Dementsprechend sind alle Systeme betroffen. Neben der Leistungsfähigkeit im Alltag ist die Entwicklung des Körpers betroffen. So ist der Sauerstoff Mangel besonders im Gehirn zu spüren. Die Konzentration leidet darunter, aber auch die "Wachheit". Ein ständiges Gefühl von Müdigkeit und Erschöpfung. Abhilfe schafft nur eine Transfusion, die weitere Nebenwirkungen mit sich bringt und nur kurzzeitig hilft. Eine dauerhafte Lösung ist nur eine Knochenmarkstransplantation.