ASHUA Asociación Síndrome Hemolítico Urémico atípico
Detalles
- Nombre: ASHUA Asociación Síndrome Hemolítico Urémico atípico
- Teléfono: 667766179
- Web: http://www.ashua.es
- Dirección: C/ Rey Juan Carlos I, 18, 12530 Burriana (Castellón)
- Contactar
Ubicación
Descripción
El Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHUa) es una enfermedad ultra rara que afecta principalmente a los riñones pero también puede afectar a otros órganos como el cerebro, hígado, corazón, pulmones y sistema gastrointestinal. Se estíma que su incidencia es de 0,5 a 1 caso por millón de habitantes en España. El SHUa se produce cuando una serie de proteínas del sistema inmune, denominadas sistema de complemento, se actívan indebidamente o en exceso.
Existe una desregulación del sistema del complemento dando lugar a una actividad desorganizada del mismo. Esta actividad desorganizada daña la pared de los vasos sanguíneos (endotelio) y produce pequeños coágulos. Los riñones son especialmente susceptibles a la inflamación y obstrucción por pequeños coágulos dando lugar a insuficiencia renal aguda y anemia grave. Cuando los riñones dejan de funcionar, el organismo no logra liberarse de las toxinas, disminuye la cantidad de orina producida y aumenta la cantidad de proteínas presentes en la orina.
Este proceso puede dañar los riñones de forma permanente. Los riñones que funcionan mal también pueden causar presión arterial alta e hinchazón, y pueden además producir estrés en el corazón y los pulmones. Los coágulos de sangre también pueden afectar el corazón y el cerebro y pueden causar episodios como convulsiones, ataques de corazón o accidentes cerebrovasculares. El SHU atípico y sus consecuencias son muy peligrosas y pueden ser mortales si no se recibe tratamiento por un equipo médico experimentado en un centro hospitalario especializado.
El SHU atipico primario es una enfermedad genética por alteración de la regulación del complemento. Otras causas asociadas a SHU atípico son infecciones bacterianas, VIH, cáncer, embarazo, fármacos, enfermedades metabólicas y autoinmunes. Lo más frecuente es que la enfermedad se manifieste durante la infancia, pero también puede aparecer durante la vida adulta. Las personas con SHU Atípico en general tienen una recaída incluso después de una recuperación completa del episodio presentado inicialmente.
Opciones de tratamiento.
Si bien no existe una cura para el SHU Apitíco, la aprobación de Soliris por parte de la FDA (U.S. Food and Drug Administration) y EMA (European Medicines Agency) ha traído una nueva esperanza a las familias que se enfrentan a esta enfermedad. Antes de la aprobación de Soliris, las siguientes intervenciones se utilizaban frecuentemente en el tratamiento del SHU Atípico. La disponibilidad de Soliris ha cambiado la forma en que se utilizan estas intervenciones hoy en día.
Trasplantes Renales.
Muchos pacientes con SHU Atípico sufren insuciencia renal permanente. Históricamente los trasplantes renales no han sido una opción para estos pacientes debido al alto índice de recurrencia de la enfermedad. Actualmente la disponibilidad de Soliris permite que los pacientes y los médicos consideren el trasplante renal por menor probabilidad de que la enfermedad recurra en el riñón nuevo.
Los nuevos inhibidores del complemento, como Eculizumab (Soliris), han demostrado eficacia y seguridad en el tratamiento del SHUa y de las complicaciones asociadas. Eculizumab está aprobado por la FDA y EMA para el tratamiento de pacientes con SHUa tanto adultos como pediátricos.
Soliris está aprobado para los pacientes pediátricos y adultos con SHU Atípico. Los ensayos clínicos han demostrado que Soliris puede ayudar a reducir las manifestaciones clínicas de la enfermedad y puede mejorar la calidad de vida de los pacientes. La disponibilidad de Soliris permite que los pacientes y los médicos puedan considerar el trasplante renal, de- bido a la menor probabilidad de que la enfermedad recurra en el riñón nuevo.
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- Nombre: ASHUA Asociación Síndrome Hemolítico Urémico atípico
- Teléfono: 667766179
- Web: http://www.ashua.es
- Dirección: C/ Rey Juan Carlos I, 18, 12530 Burriana (Castellón)
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Descripción
El Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHUa) es una enfermedad ultra rara que afecta principalmente a los riñones pero también puede afectar a otros órganos como el cerebro, hígado, corazón, pulmones y sistema gastrointestinal. Se estíma que su incidencia es de 0,5 a 1 caso por millón de habitantes en España. El SHUa se produce cuando una serie de proteínas del sistema inmune, denominadas sistema de complemento, se actívan indebidamente o en exceso.
Existe una desregulación del sistema del complemento dando lugar a una actividad desorganizada del mismo. Esta actividad desorganizada daña la pared de los vasos sanguíneos (endotelio) y produce pequeños coágulos. Los riñones son especialmente susceptibles a la inflamación y obstrucción por pequeños coágulos dando lugar a insuficiencia renal aguda y anemia grave. Cuando los riñones dejan de funcionar, el organismo no logra liberarse de las toxinas, disminuye la cantidad de orina producida y aumenta la cantidad de proteínas presentes en la orina.
Este proceso puede dañar los riñones de forma permanente. Los riñones que funcionan mal también pueden causar presión arterial alta e hinchazón, y pueden además producir estrés en el corazón y los pulmones. Los coágulos de sangre también pueden afectar el corazón y el cerebro y pueden causar episodios como convulsiones, ataques de corazón o accidentes cerebrovasculares. El SHU atípico y sus consecuencias son muy peligrosas y pueden ser mortales si no se recibe tratamiento por un equipo médico experimentado en un centro hospitalario especializado.
El SHU atipico primario es una enfermedad genética por alteración de la regulación del complemento. Otras causas asociadas a SHU atípico son infecciones bacterianas, VIH, cáncer, embarazo, fármacos, enfermedades metabólicas y autoinmunes. Lo más frecuente es que la enfermedad se manifieste durante la infancia, pero también puede aparecer durante la vida adulta. Las personas con SHU Atípico en general tienen una recaída incluso después de una recuperación completa del episodio presentado inicialmente.
Opciones de tratamiento.
Si bien no existe una cura para el SHU Apitíco, la aprobación de Soliris por parte de la FDA (U.S. Food and Drug Administration) y EMA (European Medicines Agency) ha traído una nueva esperanza a las familias que se enfrentan a esta enfermedad. Antes de la aprobación de Soliris, las siguientes intervenciones se utilizaban frecuentemente en el tratamiento del SHU Atípico. La disponibilidad de Soliris ha cambiado la forma en que se utilizan estas intervenciones hoy en día.
Trasplantes Renales.
Muchos pacientes con SHU Atípico sufren insuciencia renal permanente. Históricamente los trasplantes renales no han sido una opción para estos pacientes debido al alto índice de recurrencia de la enfermedad. Actualmente la disponibilidad de Soliris permite que los pacientes y los médicos consideren el trasplante renal por menor probabilidad de que la enfermedad recurra en el riñón nuevo.
Los nuevos inhibidores del complemento, como Eculizumab (Soliris), han demostrado eficacia y seguridad en el tratamiento del SHUa y de las complicaciones asociadas. Eculizumab está aprobado por la FDA y EMA para el tratamiento de pacientes con SHUa tanto adultos como pediátricos.
Soliris está aprobado para los pacientes pediátricos y adultos con SHU Atípico. Los ensayos clínicos han demostrado que Soliris puede ayudar a reducir las manifestaciones clínicas de la enfermedad y puede mejorar la calidad de vida de los pacientes. La disponibilidad de Soliris permite que los pacientes y los médicos puedan considerar el trasplante renal, de- bido a la menor probabilidad de que la enfermedad recurra en el riñón nuevo.