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Quais são os últimos avanços em Hipofosfatemia ligada ao X?
Veja aqui quais foram os últimos avanços e descobertas feitos sobre a Hipofosfatemia ligada ao X.
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Até agora o melhor que temos é um tratamento eficaz para diminuir os sintomas da doença, mas a investigação segue em curso.
O gene que a mutação XLH foi identificado em 1995, mas ainda não está claro o que há nesse gene. A pesquisa atual concentra-se nos processos e proteínas envolvidas no controle dos níveis de fósforo no sangue.
Atualmente, o laboratório Ultragenyx em colaboração com Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (KHK), trabalham para desenvolver o KRN23, um produto de investigação para crianças e adultos com XLH.
O KRN23 é um anticorpo monoclonal totalmente humano descoberto por KHK e administrado por injecção sob a pele. A XLH, a causa subjacente da doença é um excesso de FGF23, este anticorpo é projetado para dirigir-se especificamente a FGF23, se juntar a ele e a reduzir a sua actividade. O objetivo da terapia é o de aumentar os níveis baixos de fosfato e permitir que os pacientes possam fazer a sua própria vitamina D. O aumento dos níveis de fosfato pode melhorar a saúde óssea e, portanto, prevenir ou curar o raquitismo nas crianças e, potencialmente, melhorar a osteomalacia em adultos reduzindo os sintomas associados à doença.
Atualmente se encontram em fase de teste.
http://www.ultragenyx.com/pipeline/krn23-xlh/
O gene que a mutação XLH foi identificado em 1995, mas ainda não está claro o que há nesse gene. A pesquisa atual concentra-se nos processos e proteínas envolvidas no controle dos níveis de fósforo no sangue.
Atualmente, o laboratório Ultragenyx em colaboração com Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (KHK), trabalham para desenvolver o KRN23, um produto de investigação para crianças e adultos com XLH.
O KRN23 é um anticorpo monoclonal totalmente humano descoberto por KHK e administrado por injecção sob a pele. A XLH, a causa subjacente da doença é um excesso de FGF23, este anticorpo é projetado para dirigir-se especificamente a FGF23, se juntar a ele e a reduzir a sua actividade. O objetivo da terapia é o de aumentar os níveis baixos de fosfato e permitir que os pacientes possam fazer a sua própria vitamina D. O aumento dos níveis de fosfato pode melhorar a saúde óssea e, portanto, prevenir ou curar o raquitismo nas crianças e, potencialmente, melhorar a osteomalacia em adultos reduzindo os sintomas associados à doença.
Atualmente se encontram em fase de teste.
http://www.ultragenyx.com/pipeline/krn23-xlh/
Publicado 09/08/2017 por Felipe Zúñiga 2650
