La Hypercholestérolémie Familiale (HF) est une maladie génétique caractérisée par des taux élevés de cholestérol LDL dans le sang, ce qui augmente considérablement le risque de maladies cardiovasculaires précoces. Les derniers développements dans la recherche sur la HF ont permis de mieux comprendre les mécanismes sous-jacents de la maladie et d'identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.
Des études ont montré que l'utilisation de médicaments inhibiteurs de PCSK9 peut réduire efficacement les niveaux de cholestérol LDL chez les patients atteints de HF. Ces médicaments agissent en bloquant l'action de la protéine PCSK9, ce qui permet une meilleure élimination du cholestérol LDL du sang.
De plus, la thérapie génique est une approche prometteuse pour traiter la HF. Des chercheurs ont réussi à introduire un gène sain dans les cellules hépatiques des patients atteints de HF, ce qui a permis de réduire significativement les taux de cholestérol LDL.
Ces avancées dans la compréhension et le traitement de la HF offrent de nouvelles perspectives pour améliorer la prise en charge de cette maladie héréditaire et réduire le risque de complications cardiovasculaires chez les patients.